[The Daily Star]ロンドンの研究者による遺伝子治療試験では、血友病Aの長期治癒を見いだしたことで著しい成功を収めました.バート・ヘルス NHS（国民健康保険）信頼とロンドン・クイーン・メアリー大学の研究者らによるこの試験では、その状態の患者の欠損遺伝子の1回投与量であり、遺伝子は1年以上にわたって身体内で機能し続けていた。
これは、この状態を治療する最初の成功した遺伝子治療である。血友病は遺伝性の遺伝病であり、主に男性に影響を及ぼし、血液の凝固に必要な低レベルの凝固因子VIIIを人々に引き起こす。タンパク質因子の欠如は軽度の傷害からの過剰な出血をもたらし、生命を脅かす内的出血を引き起こす可能性がある。
今日まで、血友病の永続的な治療法はなく、患者は、出血を予防および制御するために、凝固因子VIIIを毎週複数回注射しなければならない。 バートス ヘアルトフ ンフス トルストの血友病センターディレクターであり、ニューイングランド医学雑誌に掲載されたこの研究の主任著者であるジョン・パシは、「私は長期的な治療効果をもたらすことができると非常に楽観的です。
Bangladesh News/The Daily Star 20171217
http://www.thedailystar.net/health/health-bulletin/promising-cure-haemophilia-1505911
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