希少疾患の少年、遺伝子治療で医師を驚かせる

希少疾患の少年、遺伝子治療で医師を驚かせる
[Financial Express]マンチェスター、11月24日(BBC): 3歳の男の子が、この難病を抱えながら画期的な遺伝子治療を受けた世界初の患者となり、その回復ぶりは医師たちを驚かせている。

オリバー・チューさんは、ハンター症候群(議員SII)と呼ばれる、身体と脳に進行性の損傷を引き起こすまれな遺伝性疾患を患っている。

最も重篤なケースでは、この病気の患者は通常20歳になる前に死亡します。その影響は、小児性認知症の一種と説明されることもあります。

オリバーさんは、遺伝子の欠陥により、治療前は細胞の健康維持に不可欠な酵素を生成できませんでした。マンチェスターの医療スタッフは、世界で初めて遺伝子治療を用いてオリバーさんの細胞を改変することで、病気の進行を止めようと試みています。

治験の共同リーダーであるサイモン・ジョーンズ教授はBBCに対し、「オリーのような少年がこれほどうまくやっているのを見るのを20年間待ち続けてきたので、本当に興奮しています」と語った。

この驚くべき物語の中心にいるのは、世界中で治療を受けた5人の少年のうち最初のオリバー君と、ロイヤル・マンチェスター小児病院の医療チームに信頼を寄せているカリフォルニアのチュー一家だ。


Bangladesh News/Financial Express 20251125
https://today.thefinancialexpress.com.bd/world/boy-with-rare-disease-amazes-docs-after-gene-therapy-1763998282/?date=25-11-2025