[The Daily Star]ちょっとした怪我でも命に関わる出血につながる可能性がある病気を抱えて生きることを想像してみてください。これが重度の血友病Aの人々の現実です。しかし、インドで行われた画期的な研究が、人生を変えるような解決策を提示するかもしれません。
研究者らは、出血が頻繁に起こる（年間20回以上）22歳から41歳の男性5人を対象に、新しい遺伝子治療を試験した。この治療では、血友病Aの患者に欠けている凝固タンパク質第VIII因子の生成を助ける特別な遺伝子を持つように改変された、患者自身の血液幹細胞を使用した。従来の治療とは異なり、患者らはトレオスルファンと呼ばれる薬剤によるより穏やかな前治療を受け、一部の患者はトランスダクションエンハンサーと呼ばれる特別な「ブースト」を受けた。
結果は実に驚くべきものでした。参加者全員の出血が完全に止まり、第 VIII 因子のレベルが安定しました。「ブースト」を受けた人の凝固タンパク質のレベルははるかに高く、受けなかった人の 40 倍に達しました。
さらに良いことに、この治療は参加者の全体的な健康を損なうことはなかったようで、ほとんどの参加者は正常な精子数を維持しており、これは安全の心強い兆候です。
血友病Aの患者にとって、これは絶え間ない出血と終わりのない治療からの解放を意味するかもしれない。この治療法はまだ初期段階だが、血友病患者の生活が間もなく大きく変わるかもしれないという希望を与えてくれる。科学者たちは、この革新が世界中の何百万人もの人々に明るい未来をもたらすだろうと楽観視している。
Bangladesh News/The Daily Star 20241229
https://www.thedailystar.net/health/healthcare/news/new-gene-therapy-could-change-the-lives-people-haemophilia-3786616
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