米国、希少な難聴に対する初の遺伝子治療を承認

[Financial Express]米国ワシントン、4月24日(AFP):米国の保健当局は24日、稀な遺伝性難聴を治療するための、世界初となる遺伝子治療を承認した。この画期的な成果は、他の同様の難聴治療への道を開く可能性がある。

米国では1000人に2~3人の子供が聴覚障害を持って生まれており、これらの早期発症型難聴の半数以上は遺伝子変異が原因であると推定されている。

アメリカのバイオテクノロジー企業リジェネロン社が開発したオタルメニと呼ばれるこの治療法は、米国で年間約50人の新生児に影響を与える稀な難聴を対象としている。

この治療法は、内耳から脳へ聴覚信号を伝達する上で重要なタンパク質をコードするOTOF遺伝子の特定の変異によって引き起こされる、重度から高度の難聴を持つ子供と大人を対象としています。

遺伝子治療は一般的に非常に高額であり、特に米国では患者一人あたり数百万ドルかかる場合もあるが、リジェネロン社は対象となる米国人患者にこの治療を無償で提供する意向だと述べた。


Bangladesh News/Financial Express 20260425
https://today.thefinancialexpress.com.bd/world/us-approves-first-gene-therapy-for-rare-form-of-hearing-loss-1777047911/?date=25-04-2026